Medidata ai高级副总裁Arnaub Chatterjee： ai技术打开精准医疗新药研发的未来大门
临床试验受试者招募难一直是临床试验开展中面临的一大难题。相关数据统计，80%的临床试验无法在目标入组时间内完成入组，55%的试验因受试者人数过少而终止。
2022-12-14
Science子刊：利用CRISPR-Cas9校正RBM20致病突变有望治疗扩张型心肌病
在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑系统，在人类细胞和扩张型心肌病的小鼠模型中校正了导致这种疾病的突变。
2022-12-29
覃文新/金浩杰团队利用CRISPR全基因组筛选，找到肝癌新弱点
替加环素与MEK抑制剂或EGFR抑制剂联合方案减少了代偿性糖酵解水平的增加，可彻底阻断肝癌细胞中糖酵解与氧化磷酸化之间的能量平衡过程。最后，研究团队在多种动物肿瘤模型中验证了替加环素联合MEK抑制剂或
2022-12-23
西湖大学马丽佳团队开发新型CRISPR脱靶和DNA易位检测工具
基于CRISPR的基因组编辑在生物学研究和临床应用方面都显示出了巨大潜力。与小分子药物和抗体药物相比，CRISPR能够直接靶向特定核酸序列，很大程度上解决了不可成药靶点限制，具有独特优势。
2022-12-15
CRISPR+类器官，林德晨团队揭示胃食管癌发生发展机制，并发现潜在药物
这项研究建立了一个研究早期GEJ肿瘤的类器官疾病模型，揭示了早期GEJ肿瘤TP53/CDKN2A失活相关的促癌机制，确定了在GEJ肿瘤发生过程中的关键代谢和表观基因组变化，有助于GEJ肿瘤的早期诊断和
2022-12-05
Nature子刊：哺乳动物细胞高通量基因编辑平台构建及碱基编辑ai预测模型方面获进展
碱基编辑器（Base Editor，BEs）能够有效修改基因组的特定碱基，为纠正人类已知的致病性单核苷酸变异（Single nucleotide variations，SNVs）带来了希望。
2022-12-05
Nature子刊：冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入，用于遗传病治疗
研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入，实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量，在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入，恢复了凝血因子Ⅸ的表达，从而恢
2022-12-02
Cell：在数千种病毒中发现CRISPR-Cas系统，有望改善细胞基因组编辑
在一项新的研究中，研究人员发现在公开的可感染这些微生物的病毒（称为噬菌体）的基因组序列中，CRISPR-Cas系统占0.4%。相关研究结果发表在2022年11月23日的Cell期刊上。
2022-11-28